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中国粹者最新Nature发文:利用CRISPR找到一种自关症的灵长类动物模型


丽江乐投letou生物报路:由中国科学院丽江先进技术钻研院,, , ,,,美国麻省理工,, , ,,,榆林大学和华南农业大学多处科学家组成的钻研团队颁布了一项沉要的钻研新成就:利用基因组编纂系统CRISPR,, , ,,,钻研人员设计了与自关症和人类其他神经发育阻碍有关的基因突变的猕猴模型。。。 。 。这些猴子阐发出一些行为特点和大脑衔接模式,, , ,,,类似于一样情况的人类。。。 。 。

这一钻研发现颁布在6月12日的Nature杂志上。。。 。 。

自关症(ASD)是一种复杂的发育阻碍,, , ,,,目前这种疾病和其他神经发育阻碍的幼鼠钻研已经产生了在临床试验中进行过测试的候选药物,, , ,,,但它们都没有成功。。。 。 。很多造药公司已烧毁测试此类药物。。。 。 。然而,, , ,,,这种新型模型能够援手科学家们为某些神经发育阻碍开发更好的医治规划。。。 。 。

我们都知路,, , ,,,自关症拥有壮大的遗传基础。。。 。 。目前科学家已经确定了数百种与ASD有关的遗传变异,, , ,,,但其中很多变异有关性不高。。。 。 。在这项钻研中,, , ,,,钻研人员聚焦于一个拥有强烈关联的基因:Shank3。。。 。 。

除了与自关症有关表,, , ,,,Shank3的突变或缺失还可引起有关的罕见病,, , ,,,好比Phelan-McDermid综合征,, , ,,,其最常见的病征蕴含智力残疾,, , ,,,说话和睡眠受损以及沉复行为。。。 。 。这些人中的大无数也被诊断患有自关症,, , ,,,由于它们的很多症状沉叠。。。 。 。

Shank3编码的蛋白质存在于突触中,, , ,,,这是大脑细胞之间的衔接点,, , ,,,允许它们相互通讯。。。 。 。Shank3在纹状体中出格活跃,, , ,,,这一大脑区域涉及运动打算,, , ,,,动机和习惯行为。。。 。 。张锋和他的同事之前曾钻研过Shank3突变的幼鼠,, , ,,,发现它们显示出一些与自关症有关的特点,, , ,,,蕴含预防社交互动和胁迫性沉复行为。。。 。 。

只管幼鼠钻研能够提供有关疾病分子基础的大量信息,, , ,,,但使用它们来钻研神经发育阻碍也存在缺点。。。 。 。出格是,, , ,,,幼鼠不足高度蓬勃的前额叶皮层,, , ,,,这是很多灵长类动物的怪异特点,, , ,,,例如做出决定,, , ,,,维持集中把稳力。。。 。 。

CRISPR基因组编纂技术的发展为设计编纂基因突变,, , ,,,送入猕猴中提供了新的步骤,, , ,,,这在以前很难做到。。。 。 。因而钻研人员将CRISPR成分注入到猕猴受精卵中,, , ,,,产生带有Shank3突变的胚胎。。。 。 。

了局发现拥有Shank3突变的猕猴阐发出与拥有突变基因的人类类似的行为模式。。。 。 。它们往往在夜间醒来,, , ,,,阐发出沉复的行为。。。 。 。与其他猕猴相比,, , ,,,它们的社交互动也更少。。。 。 。磁共振成像(MRI)扫描也揭示了与自关症类似的人类模式。。。 。 。

在接下来的一年里,, , ,,,钻研人员但愿起头测试可能影响自关症有关症状的医治步骤。。。 。 。他们还但愿鉴别生物标志物,, , ,,,例如MRI扫描中看到的怪异职能性大脑衔接模式,, , ,,,这将有助于他们评估药物医治是否有效。。。 。 。

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